关注原因: 短线，Prime Medicine公司完成数额3.15亿美元融资，可利用独有的先导技术为患者带来终身性的治愈疗法。另外周二一项研究显示科学家已经使用CRISPR基因编辑技术成功阻断了SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，为新冠肺炎治疗铺平道路。

1、催化原因：今日由基因编辑领域先驱刘如谦博士联合创建的Prime Medicine公司宣布完成数额3.15亿美元融资，可利用独有的先导技术为患者带来终身性的治愈疗法，这种先导编辑具有纠正几乎所有致病基因突变的潜力，为基因编辑技术的前景提供了丰富的想象力。另外周二发布的一项研究显示，科学家已经使用CRISPR基因编辑技术成功阻断了SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，这可能为新冠肺炎治疗铺平道路。该技术还成功地阻止了变异株样本中的复制，还有可能应用于其他病毒性疾病包括流感、埃博拉病毒。

2、基因编辑概念简述：是一种能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术，对目标基因进行定点编辑，实现对特定DNA片段的修饰。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称"分子剪刀"，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂(DSB)，诱导生物体通过非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)来修复DSB。如今科学家们已经开发出了单碱基基因编辑系统，能够对基因进行微调。

3、国际著名基因编辑公司现状及关系。目前世界上技术领先的公司如CRSP、EDIT、NTLA使用的是原始的第一代CRISPR基因编辑工具。Beam目前主打也是David Liu实验室研发的第二代CRISPR基因编辑工具，即Base Editor。未来还有David Liu实验室研发的第三代CRISPR 基因编辑工具，Prime Editor的部分使用权。就仅从平台的价值来讲，Beam要超过其它三家CRISPR公司之和。EDIT目前是三家CRISPR公司里最差的，主要是管线选择有问题，主打高风险的AAV递送眼球的方案，另外编辑方案种采用了两个DSB来删除有问题的基因片段，是相对高风险的基因编辑方案。Beam和Prime是David Liu的两个亲儿子，David都很看重，EDIT则什么都不是。

4、行业发展未来面临限制与挑战。世界卫生组织周一呼吁为基因编辑立规则。像CRISPR、Cas9等工具的研发给基因编辑带来了革命性的变化，这种新发展可能对诊断、治疗和预防遗传疾病有巨大的益处，但也有可能被用于不安全、不道德的用途。专家组在经过两年多的广泛磋商后，于周一发表了两份报告，报告强调了监管和建立数据库以追踪所有形式的基因操纵行为的必要性。专家组还呼吁建立举报人机制，谭德塞还称，基因组编辑技术的潜在益处应该实现公平获得，必须使其服务于所有人，而不是像新冠疫苗一样加剧国家之间的健康不平等。

5、相关标的：

开能健康：子公司与美国ASC公司合作推进基因编辑技术在中国的应用。

澳洋健康：参股公司上海吉凯基因医学科技股份有限公司的业务范围包含基因科技等方面的业务。

东富龙：上海伯豪构建的生物信息技术平台涉及基因编辑。

新开源：旗下公司BioVision涉及基因编辑工具等产品。

冠昊生物：公司与北京大学邓宏魁教授共同组建北昊干细胞与再生医学研究院。

（部分资料来自药明康德官微、雪球）