创造历史！基因编辑疗法首次证明人体内有效！
士兵许三多
明天一定赚的站岗小能手
2021-06-29 06:54:20
美东时间6月26日，Intellia Therapeutics和再生元公司联合宣布，在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可达96%。
据悉，NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。
报告中称，在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者，其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗，另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示，NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%，0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。这项体内CRISPR基因编辑疗法临床试验结果，大大扩展了CRISPR基因编辑疗法的应用范围，能够直接通过注射在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径，可以说是开启了医学新时代。
据悉，NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的潜力。这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。报告中称，在1期临床试验中接受治疗的6名ATTR患者，其中3名接受剂量为0.1 mg/kg的NTLA-2001的治疗，另外3名接受剂量为0.3 mg/kg的NTLA-2001的治疗。在接受治疗第28天的检测显示，NTLA-2001能够剂量依赖性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg剂量组TTR平均下降52%，0.3 mg/kg剂量组TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。这项体内CRISPR基因编辑疗法临床试验结果，大大扩展了CRISPR基因编辑疗法的应用范围，能够直接通过注射在体内进行高效基因编辑，为许多遗传疾病的治疗开辟了新的途径，可以说是开启了医学新时代。
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INTELLIATHERAPEUTICS,INC.
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