正如在此前《中国企业家》杂志对合源生物CEO吕璐璐博士的专访中写道:“面对细胞基因疗法这一全新的创新药领域,为什么合源生物能在短短四年间闯出来?这离不开创业团队对覆盖从研发到商业化的成药路径的完整理解:带着对自主研发的坚定信念闯入CAR-T细胞治疗的‘无人区’,用不到五年的时间打造了一只具备全球化视野和创新药快速商业化能力闭环的核心团队,实现中国首个自主原创CD19 CAR-T药物也是中国白血病治疗领域首个CAR-T药物的新药上市申请,同时构建了国际化新药研发体系和具竞争力的创新管线,并在国际舞台上发出中国声音。”
赫基仑赛注射液是中国白血病治疗领域首个获得NDA受理并有望首个获批的CAR-T细胞治疗产品,也是有望首个获批的中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。赫基仑赛注射液具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺,在成人r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达到100%,并已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)“突破性治疗药物(BTD)”认定和美国FDA”孤儿药”资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。
合源生物CEO吕璐璐博士表示:
“非常高兴,同时也很振奋看见纳基奥仑赛在成人白血病、儿童白血病和淋巴瘤多个血液肿瘤领域均帮助多例患者实现了超五年的长生存!纳基奥仑赛注射液可谓是CAR-T治疗领域的优秀“多边形战士”,为恶性血液肿瘤患者带来显著的长期生存获益和回归正常生活的希望!随着纳基奥仑赛注射液治疗成人急性淋巴细胞白血病的新药上市脚步的临近,我们已完成了30余家国内各大血液病医院临床中心认证、打造了完善的商业化供应和全流程追溯体系、不断构建创新支付体系,让中国原研CAR-T药物造福更多患者和家庭!”