批准美国福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)与瑞士CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法examglogene autotemcel(简称Exa-cel,品牌名称Casgevy)有条件上市许可,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及无法获得人类白细胞抗原(HLA)匹配造血干细胞移植治疗的输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。
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