干细胞行业专家访谈纪要2024830

Q1:怎么看北京核准首张干细胞药物生产许可证?

A:对行业是大事件，最近政府推动细胞治疗行业发展的力度比较大，之前行业做的积累比较多，包括产业的培育和医院细胞治疗医生的培养，现在到了大规模发展的临界点，时机到了，接下来产业会有比较多的进展。

Q2:从日本和欧美发展干细胞治疗经验看，我国千细胞治疗行业发展趋势如何?A:国外已经趋向成熟，大家对干细胞存储的接受度非常高，国外发展证明了这条路线是可行的，而且是横贯医疗、消费、健康的大行业。我国政策上对这方面是越来越支持的，很多LD是最先用的，安全性和接受度没问题，相信普及会越来越快。

Q3:公司干细胞相关有哪些业务?

A:公司经过十余年布局，目前业务包括六块，

一是细胞库，主要做第三方细胞存储，目前有一个千万级上海细胞库，两个百万级细胞库(北京和丽水)，还有6个百万级细胞库在建

二是设备公司，我们已经实现了细胞全流程设备的自研从细胞采集、运输、制备、降温、转运、入库、存储、复苏、培养整个过程的设备，可以给客户提供一揽子解决方案;

三是细胞治疗，目前该业务拥有12个肿瘤治疗管线，与上海长征医院、上海中山医院、上海一妇婴、上海第一人民医院上海第十人民医院等医院开展细胞治疗合作

四是细胞制剂工厂，拥有千细胞、免疫细胞等多种细胞制备技术和试剂产品开发的标准化细胞工厂，满足 GP 标准

五是细胞抗衰老美容产品

六是运营多个细胞生物医药产业园。

Q4:国内细胞库建设景气度感受如何?

A:最近很多地方政府来谈，建设细胞库的积极性非常高，目前我们在建的细胞库项目有6个，从趋势上，细胞库建设从一线城市、省会城市现在发展到地级市，市场容量提升很快。细胞库是细胞治疗的基建，随着细胞库的建成，各个城市细胞治疗行业发展会加速。

Q5:上海会有政策吗?

A:海南自贸区的细胞治疗政策已经放开，上海临港也在积极申请。中国干细胞集团落户上海，中国干细胞研究院落户上海自贸区临港新片区。中国(上海)自由贸易试验区保税区域产医协同发展大会上，已经有部门表态争取在医疗领域率先开展压力测试，支持符合条件的多元化投资主体开展人体干细胞、基因技术研发和推进产业化进程;锚定细胞与基因治疗赛道，推进在研药品管线增加、研发进程提速，尽快实现商业化生产，加快打造跨境研发生产先行区。上海的许可证不久也会见到。

Q6:干细胞的治疗原理?

A:干细胞是身体中具有自我更新能力、多功能性和再分化能力的细胞，它们具有分化成各种组织和器官的潜能。给予一定刺激，增殖的量是巨大的。干细胞进入人体，那里有损伤、老化、病变，它就在哪里聚集。进入到不同组织可以分化成相应细胞，还能分泌细胞因子，促进器官干细胞增殖。

Q7:干细胞有没有伦理风险?

A:这和克隆是不同的，一般用间充质干细胞，它属于多能干细胞，具备胚胎干细胞的大部分功能，够用了，但是没有伦理道德影响。

Q8:干细胞对哪些疾病治疗效果比较好?

A:间充质干细胞可以分化成肝脏细胞、造血细胞、骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞肌腱细胞、心肌细胞、皮肤细胞、神经细胞，所以适应症比较广，在国外都已经是成熟方案。对糖尿病、帕金森综合征、阿尔兹海默症、糖尿病造成的眼损伤、脊髓损伤、急性心肌梗死、急性肺损伤、关节软骨损伤、再生障碍性贫血等效果好，对于美容除皱、填充修复等也有比较好的效果。

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干细胞专家交流纪要20240511

全文概要

专家们分享了干细胞技术的基本概念、分类及其在医疗上的应用案例，如长征医院利用干细胞技术成功治愈糖尿病。同时，讨论了干细胞技术的成熟度、研究进展、技术挑战以及未来的市场潜力。干细胞技术包括全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞和单能干细胞等类型，各具不同的分化潜能。

造血干细胞移植技术已广泛应用数十年，而间充质干细胞（MSC）在组织修复、免疫调节等方面也显示出广泛的应用前景。然而，MSC的适用人群不确定性和产品化难度是其发展的主要障碍。此外，胚胎干细胞（ESC）的伦理争议和样本多样性限制了其商业化应用。iPSC技术自2007年起发展，避免了免疫排斥问题，但仍需解决分化和大规模生产的挑战。为提高安全性和有效性，建议建立纯合子细胞库、利用基因编辑技术沉默免疫识别位点，并通过细胞分选技术提高工程细胞纯度。

中国于2019-2020年间建立了两个以疾病模型为基础的细胞库，这被认为是关乎国家战略和中国人群基因组机密的问题。目前，国内外正致力于将细胞治疗产品做成现货型，以降低成本和时间。NK细胞因不引起排斥反应而成为免疫治疗领域的首选。美国菲特公司的IPS分化T细胞和NK细胞处于前沿临床阶段，但合作项目面临撤资挑战。iPSC技术具备无限增值和多向分化的特性，为细胞治疗提供了强大潜力，国内对iPSC细胞治疗的接受度持续上升，预示着未来将有更多科研成果转化为临床应用。

正在探索iPSC在药物递送和治疗膝骨关节炎等方面的新应用，同时iPSC可用于构建类器官模型，助力早期药物研发过程。总体来看，iPSC技术在细胞治疗以外的医疗健康领域拥有广泛的应用潜力。

Q&A

Q：请您先科普一下目前的一个干细胞的一个概念，再介绍一下当前干细胞的一些分类。 

A：干细胞是一种具有扩张和分化能力的细胞，按时间分类可分为胚胎干细胞和成体干细胞，按分化潜能可分为全能干细胞、多能干细胞、专能干细胞和单能干细胞。不同类型的干细胞具有不同的分化能力和发育潜力。

Q：请您再科普一下这次长征医院他们干细胞来源的自体再生胰岛移植的研究，他这个一道是怎么之类的，怎么样一个流程？能不能简单介绍一下？ 

A：长征医院进行了干细胞来源的自体再生胰岛移植研究，通过取患者外周血单个核细胞（pdmc）进行培养和扩增，经过诱导分化形成稳定能够自分泌胰岛素的胰岛细胞，最后进行自体移植。这种方法不会引起免疫排斥反应，可以替代患者体内可能存在问题的胰岛细胞，达到治愈作用。

Q：它治疗算不算在整个APA干细胞领域的一个比较里程碑的一个事件？ 

A：这次的ipic分化胰岛细胞移植到患者体内，证明了它具有安全性和持续效果，对整个APA干细胞领域来说是一个比较重要的里程碑事件。

Q：能否请您再介绍一下目前干细胞在其他领域的应用前景？ 

A：目前国内干细胞主要应用在神经和心血管领域、免疫领域以及心肌梗死等方面。除了细胞治疗外，还有公司利用干细胞外泌体进行喷剂治疗哮喘等疾病。而在免疫领域，公司可能会将重点转向自身免疫疾病的治疗。

Q：除了tsc这种干细胞之外，其他的一些干细胞目前的一个应用领域，还有未来的一个发展前景咋样？ 

A：除了tsc干细胞，其他干细胞已经在造血站和健康领域得到广泛应用，未来有望用于治疗血液系统疾病、组织修复、免疫调节等多个领域。

Q：除了胚胎干细胞和rpac这类干细胞之外，其他的干细胞能否分化成像胰岛细胞这样可以直接用于治疗的细胞？ 

A：暂时没有。前面提到的整个人体的细胞是有规律的，它是由多囊干细胞它分化成外胚层，中胚层和内胚层之后，再由这些胚层分化出来我们对应的一些细胞，而胰岛细胞它其实是由内胚层的内胚层的这一大群细胞分化出来的，所以如果真的是想拿胰岛细胞，其实最简单的就往上推，你看胰岛细胞的上面是谁，再往上推，它是从内胚层的东西出来的，想要拿到内胚层的细胞必须拿到多类多层干细胞，目前只有这两种esc和ipsc.

Q：ipsc这类干细胞的技术，它的技术壁垒高不高？ 

A：它其实就是将就像刚才提到的长春医院那边就是把外周血的单克核细胞提取出来，重新成为PSP，或者说就是文之。显然一些文章报道的皮肤的细胞或者是尿液里面的肾小管的细胞中间形成的ipsc这个技术其实已经很成熟了，说实话它其实没有什么太大的技术壁垒，按照现在文章里边得到的一些实验的操作步骤，sop其实都能得到IPS，不是一个技术壁垒，它其实比较简单.

Q：如果我已经拿到了ipsa我想进一步去分化出我想要的治疗细胞难度是不是相对来说比较高一点？ 

A：它真正的难点是在它的下游，现在IPS上游的问题，因为工业界和很多商品化的东西已经把上游的事情给解决了，真正的难点在下游，因为下游把想要把干细胞分化成一个我们想要得到的有功能性的整体功能细胞，并且质量还要均一还要稳定，还要能够大批量的生产，其实这个是难点。现在整个工艺优化，包括我们现在正在做的事情，这才是工业界和工艺优化的这些人员需要做的事情。它的难点是在下面，不管是伊朗的细胞，还是说刚才提到的像nk细胞或者是神经元，或者说是心肌细胞，其实都面临着一样的问题.

Q：长宁医院病例是一个自体移植的治疗，但如果想要进行大规模的使用，最好是能够做成现货型的产品。目前的技术障碍主要是在哪一块？ 

A：目前的技术障碍主要在于建立纯合子的细胞库和通过基因编辑沉默免疫识别位点，以避免免疫排斥反应。这两种方式是解决现货型细胞产品技术障碍的思路。

Q：投资者想了解一下像长征医院这种自体移植的技术，做一例整个成本能有多高？ 

A：确实对于我不太好说它成本，但是我这么跟您说，它整个把从患者这边体内他拿到细胞，再能够回输到患者体内，它首先要解决的不是细胞制备成本的问题，它要解决的是时间成本的问题，因为它这个时间成本看起来至少得要4个月，这个是可能让患者比较纠结的一个点。说到费用方面的问题，可能需要给您一个三高参照系，t了可能只会比他最高。如果真的是他这个，技术后面能够顺利的推出来的话，它的成本只会比它现在的咖啡的费用会高.

Q：目前国内在这一块的状态是怎样的？ 

A：国内也不是说现在其实在几年前应该是19年120年左右的时候，其实也批了两个库，北京是以北京中科院的动物所为中心，来建立一个细胞库，南边这边是以上海东方医院，同济大学东方医院为中心，建立一个细胞库，这两边的细胞库也在同步的建立，但是目前所了解到的情况，我们现在建立细胞库其实主要是以建立这种就是疾病模型为基础的，可能会有一些家族遗传病或者罕见病为基础，建立abs的细胞库。像前面提到纯合子的细胞库 往 大了说其实应该是属于国家战略方面的问题，稍微尖端一点说，这是属于中国人群的基因组的一个机密的问题。暂时好像没有公司或者没有个人敢牵头做这个事情。

Q：发展历程，您怎么看？这个是必然的趋势。 

A：我说一个其实是必然的趋势，因为不管是现在已经上市的一个他系的技术，还是说后面ipsc可能会做的这种通用型的东西，其实不管是国内国外都在做这个方向，它就是最终肯定是需要做成现货型的，因为只有做成现货型的才能降低生产成本，降低时间成本。作为一个产品 作为一个药品来给大家用 国内现在的国内现在做ipic的一些东西，免疫领域，我们多数选择的都是ipic分化出来的自然杀伤细胞，也就是nk细胞之所以选择nk细胞，就是因为nk细胞它回输到体内不会引起排斥反应，所以好多公司做免疫的领域的东西，直接跳过了t细胞，直接到卵巢细胞这一块，因为大家都知道这样可以降低自己的成本，还可以相当于少走了很多弯路，达到最终的目的。你要真说时间的话，按照美国那边菲特公司的速度来看，应该5年之内入资的顺利，5年之内会有他们的东西出来上市。

Q：能不能请您简单介绍一下您刚说的费的公司是吗？他们做的产品目前的一个情况，还有一个相关的进度。 

A：费特公司曾与废铁公司合作进行IPS分化细胞的临床研究和项目，但后来被强生撤资导致很多管线被砍掉。这对他们的临床项目产生了影响，尤其是肺的事情被砍掉后，对大家的打击挺大的。目前他们的产品情况和相关进度可能受到了一些影响，具体情况还需要进一步了解。

Q：如果未来有成熟的能上市的，通过icsc做的康k的现货型的产品，是不是意味着我可以用同样的技术去做这种糖尿病治疗的这类细胞？ 

A：这个其实又回到了前面提到的一个问题，nk细胞的好处是在于它即使是异体回输，它也不会引起免疫排斥反应。卡恩k这个东西，后面假设如果真的不管是，血液瘤还是效果比较好的话，它其实做成现货型的产品会更快一些，因为它本身就没有免疫排斥法，但是胰岛酶的细胞这个东西它可能先天如果是通过基因编辑的方式来使细胞沉默的话，得先拿到一些比较稳定的消除了他自己身份标签的pic，再做后面的事情，这个确实是限制它后面发展为一个商品化的东西的一个问题。比如说像长春医院陈老板这个东西，他这个东西可能后面作为技术来进行IMB的申请申报，到一期二期三期问题都不大，因为毕竟都是用患者自己的，他可能在一定的范围内，效果以及时间都是可以接受的，但是想要把它商品化的话。

Q：请专家再给我们展望一下未来干细胞疗法的一个前景。 

A：其实apac作为细胞的东西，它除了细胞治疗之外，它的应用的领域还有很多可以拓展的东西，也是大家现在正在做的事情。所以它的应用范围其实还是很广的。

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9月6-8号干细胞与细胞治疗大会事件预期

干细胞灰产合法化，行业新起点

1.干细胞问世十多年，全国没有一款合规的产品，但全国市场已达200亿，充分说明需求之旺盛。

2.催化一，本次全国首次发放干细胞生产许可证，代表干细胞产品合规的第一枪，全行业从地下转白。

3.催化二，吉源生物首个干细胞治糖尿病临床ind获批，是全国首个干细胞临床。此前原能细胞参与孵化吉源生物

4.脐带血干细胞为性能最好的干细胞来源，目前随着婴儿出生人数逐渐下降，每年产量越来越少。然后随着政策逐渐明晰，以后干细胞需求逐渐增加。

5.需求增加叠加供给减少的情况下，细胞资源库就好比新能源车的锂矿。看好

南华生物(000504)唯一国资细胞资源库 ，公司生物医药方面业务主要为细胞存储，同时研究干细胞和免疫细胞等的相关应用、服务，其中细胞存储包括干细胞存储和免疫细胞存储等，应用研究主要包括干细胞治疗肺损伤、间充质干细胞对妊娠糖尿病的治疗和免疫调节、干细胞治疗肾脏疾病的基础及临床研究、脐带间充质干细胞外泌体在皮肤损伤修复中的分子机制研究、脐带间充质干细胞外泌体在子宫内膜损伤修复中的分子机制研究等。

开能健康 (300272)与上海中山医院、长征医院合作建成临床研究与转化中心，并通过投资控股参股了上海惠元医院、北京吉源医院，投资控股、参股了基因检测公司信诺佰世、从事治疗性疫苗研究并建有治疗性疫苗国家工程实验室的复旦海泰、从事干细胞研究与应用的吉源生物、从事基因编辑的美国干细胞应用公司（Applied Stemcell）等公司。原能集团在免疫细胞及干细胞存储技术和自动化设备技术及产品、免疫细胞和干细胞治疗技术和产品、基因检测和基因编辑技术及产品、临床研究与应用平台建设等方面，建立了完整的技术平台和产业链。

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国家药监局副局长在京调研细胞和基因治疗 

南京新百(600682)，25年PE仅5倍，合成生物的王者。

1，干细胞7亿净利润，

2，基因治疗开创者，2亿净利润

3，国内细胞治疗前列腺癌临床3期接近完成，每年新增12万病人的福音，可新增12亿净利润

🌹南京新百(600682)，南京新百——新兴稀缺细胞存储公司。和细胞治疗紧密相关的存储环节成为当前确定性最高的领域，属于药物研发的上游，只有细胞治疗才会涉及到。25年PE仅5倍，合成生物的王者。

1，干细胞7亿净利润。国内最大细胞存储企业，也是唯一一家拥有4张脐血库牌照的企业，国内一共就7张牌照，具有绝对的稀缺性。

2，基因治疗开创者，2亿净利润。已在开展多种干细胞体外培养、扩增等关键技术研究，并且延伸到了免疫细胞领域。公司还拥有全球唯一的前列腺癌细胞免疫治疗产品，虽是早期收购国外企业而来，但目前南京新百正在积极推动此产品在我国的上市，2023年III期临床试验（临床受理号为 CXSL2000098）已完成了50例患者的入组。

3，国内细胞治疗前列腺癌临床3期接近完成，每年新增12万病人的福音，可新增12亿净利润。

4，33亿预付款，业绩确定性高。且目前我国脐带血的存储率依然不高。而未来如果应用于药物研发中，公司又能收取一部分研发服务收入。

5，出海概念股，一半业务在国外。肿瘤免疫业务目前则主要来源于国外收入。

6，国内最大养老概念股。江苏禾康养老产业（集团）是南京新百大健康产业板块的核心企业之一，是安康通旗下控股子公司，国内领先的社区居家养老服务运营商。

7，50亿在手现金，业务有大的发展空间。

8，股价是净资产的一半。

9，至少三倍上涨空间。南京新百，国内最大细胞存储企业，南京新百干细胞年收入12.6亿，净利润6.9亿。

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