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复姓上官金虹
自学成才的老股民
2021-06-29 06:54:20
创造历史!基因编辑疗法首次证明人体内有效!
美东时间6月26日,Intellia Therapeutics和再生元公司联合宣布,在研CRISPR体内基因组编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。单剂NTLA-2001导致血清中的转甲状腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%,在第28天TTR降低幅度最大可达96%。 据悉,NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法,具有一次治疗,潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜力。这是首个支持体内CRISPR基因编辑安全性和效果的临床数据。CRISPR
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